水飛薊素是從菊科藥用植物水飛薊種子的種皮中提取所得的一種黃酮化合物，用來治療肝膽疾病已有2000多年的歷史。水飛薊素的主要活性成分有水飛薊賓、異水飛薊賓、水飛薊亭和水飛薊寧等四種同分異構體，其中水飛薊賓含量為50%到70%。
最近，德國馬克斯普朗克精神病研究所與慕尼黑亥姆霍茲中心的科學家合作，在細胞培養(yǎng)、動物模型和人類腫瘤組織中發(fā)現，水飛薊賓可以用來治療庫欣病(Cushing Disease)—由大腦垂體腫瘤導致的一種罕見激素疾病。研究人員已經申請了專利，現在計劃開展臨床試驗，使用水飛薊賓作為一種非侵入性的治療策略。因此，在未來，患者可能不再需要接受腦部手術。
庫欣病，不能與庫欣綜合征混淆，是由大腦垂體中的腫瘤引起。在腎上腺釋放皮質醇之后，腫瘤可分泌數量增加的應激激素促腎上腺皮質激素(ACTH)，從而導致體重迅速增加、血壓升高和肌肉無力?；颊咭装l(fā)生骨質疏松癥、感染，可能會出現認知功能障礙甚至抑郁。在80%到85%的患者中，腫瘤可能都是通過痛苦的腦部手術切除。對于不能手術的病例來說，目前只有一種批準的靶向療法，不幸的是，這種靶向療法會引起強烈的副作用，如在超過20%的患者中引起高血糖。
現在，馬克斯普朗克精神病研究所的內分泌專家居特·斯塔拉(Günter Stalla)帶領的研究小組，在細胞培養(yǎng)、動物模型和人類腫瘤組織中發(fā)現，一種無害的植物提取物可用于治療庫欣病。相關研究結果發(fā)表在《自然-醫(yī)學》雜志上。
在小鼠接受水飛薊賓治療后，腫瘤細胞恢復正常的ACTH分泌，腫瘤生長減緩，小鼠的庫欣病癥狀消失。
在2013年，馬克斯普朗克研究所的科學家就用于垂體瘤治療的一個大的化學和天然化合物家族申請了專利，包括水飛薊賓。在人類中，全世界每10萬人當中只有5.5人會患上庫欣病，與此相比，這種疾病在幾種寵物中很常見。例如，4%的狗和7%的馬患有庫欣病。因此，研究人員現在計劃用一種很純的物質來檢測專用配方，并在臨床試驗中緩慢釋放活性成分。
該研究首席科學家馬塞洛·帕埃茲-希拉達(Marcelo Paez-Pereda)表示：“我們知道，庫欣病是由過多的促腎上腺皮質激素釋放而引起的。所以，我們想知道，是什么原因導致這種過度釋放以及如何阻止它?！痹谒麄兊牡谝粋€實驗中，研究人員在庫欣病患者的腫瘤組織中發(fā)現了大量的熱休克蛋白90(HSP90)。正常量的HSP90，有助于正確折疊另一種蛋白—糖皮質激素受體，反過來這又抑制ACTH的生產。因為在腫瘤組織中有太多的HSP90分子，它們粘附在糖皮質激素受體上。我們發(fā)現，水飛薊賓可結合HSP90，從而使糖皮質激素受體分子從HSP90上溶解下來。利用水飛薊賓，我們發(fā)現了一種非侵入性的治療策略，不僅用于庫欣病的治療，而且也用于其他糖皮質激素受體相關疾病的治療，例如肺腫瘤、急性淋巴細胞性白血病和多發(fā)性骨髓瘤。
